近日,英國牛津大學約翰拉德克利夫醫院完成了世界首例AMD基因治療手術,該手術由牛津大學眼科學教授羅伯特麥克拉倫操作。手術涉及分離視網膜并在其下方注射含病毒的溶液。
根據牛津大學醫院的新聞稿,病毒中含有的修飾DNA序列感染視網膜色素上皮細胞并糾正導致AMD的遺傳缺陷。
“我們利用病毒的力量,一種天然存在的有機體,將DNA傳遞到患者的細胞中。當病毒在視網膜細胞內打開時,它釋放出我們克隆的基因的DNA,細胞開始制造一種我們認為可以改變疾病的蛋白質,糾正由補體系統引起的炎癥失衡,“麥克拉倫在發布中說。
“對于這種非常常見的視力喪失原因,這是一個有趣的應用和方法,”Wills眼科醫院視網膜研究項目主任、OSN Retina /玻璃體董事會成員Allen C. Ho醫師說。
該手術是1/2期FOCUS試驗中的第一項,這是一項開放標簽,劑量遞增,多中心研究,獲得治療的生物活性,由Syncona公司成立的Gyroscope Therapeutics公司開發。
“這項特殊的臨床試驗的獨特之處在于,他們正在嘗試通過外科手術將基因治療傳遞到視網膜下腔,以試圖改變干性黃斑變性的疾病過程,”雖然一些臨床試驗已經研究了治療干性AMD和地理性萎縮的注射療法,但目前還沒有經證實的治療方法。
文章來源:互聯網
文章排版:深圳視普泰驗光師培訓學校
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