近日，英國牛津大學約翰拉德克利夫醫院完成了世界首例AMD基因治療手術，該手術由牛津大學眼科學教授羅伯特麥克拉倫操作。手術涉及分離視網膜并在其下方注射含病毒的溶液。

    根據牛津大學醫院的新聞稿，病毒中含有的修飾DNA序列感染視網膜色素上皮細胞并糾正導致AMD的遺傳缺陷。

       “我們利用病毒的力量，一種天然存在的有機體，將DNA傳遞到患者的細胞中。當病毒在視網膜細胞內打開時，它釋放出我們克隆的基因的DNA，細胞開始制造一種我們認為可以改變疾病的蛋白質，糾正由補體系統引起的炎癥失衡，“麥克拉倫在發布中說。

         “對于這種非常常見的視力喪失原因，這是一個有趣的應用和方法，”Wills眼科醫院視網膜研究項目主任、OSN Retina /玻璃體董事會成員Allen C. Ho醫師說。

     該手術是1/2期FOCUS試驗中的第一項，這是一項開放標簽，劑量遞增，多中心研究，獲得治療的生物活性，由Syncona公司成立的Gyroscope Therapeutics公司開發。

       “這項特殊的臨床試驗的獨特之處在于，他們正在嘗試通過外科手術將基因治療傳遞到視網膜下腔，以試圖改變干性黃斑變性的疾病過程，”雖然一些臨床試驗已經研究了治療干性AMD和地理性萎縮的注射療法，但目前還沒有經證實的治療方法。

文章來源：互聯網

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